Des alpinistes de Manalapan cités pour la collecte de fonds de Duchenne

MANALAPAN, NJ - Trois personnes, dont deux résidents de Manalapan, ont en fait escaladé une montagne pour collecter des fonds pour un nouvel essai clinique visant à traiter la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie progressive qui affecte environ 300 000 enfants dans le monde.

Jim Raffone et Joseph Russo de Manalapan, ainsi que Matthew Scarfo, ont escaladé le mont Everest pour la cause plus tôt cette année et ils ont été reconnus lors d'une présentation du drapeau par le représentant Chris Smith, R-Manchester, lors de la Journée mondiale de sensibilisation à Duchenne mercredi à Washington. , CC

Le nouveau traitement au stade clinique soutenu par l'organisation à but non lucratif JAR of Hope de la famille Raffone utilise la thérapie par cellules souches du cordon ombilical, qui est dérivée du sang de cordon qui s'est avérée efficace dans le traitement de plus de 70 maladies, dont la leucémie, la drépanocytose et le lymphome. , a déclaré un communiqué de presse du bureau de Smith.

"Chris Smith nous a présenté pour la première fois l'idée des effets curatifs des cellules souches du cordon ombilical, et nous restons déterminés et optimistes que cette étude unique nous aidera à réaliser des percées pour les enfants souffrant de Duchenne", a déclaré Raffone, qui a fondé JAR of Hope en 2013 lorsque son fils James Anthony, alors âgé de 4 ans, a reçu un diagnostic de dystrophie musculaire de Duchenne.

Mercredi, Smith et l'équipe d'escalade ont atteint le sommet du Capitole américain lors d'une tournée du Dôme dirigée par Smith, en plus de recevoir des drapeaux américains au-dessus du Capitole en leur honneur, a déclaré le bureau de Smith dans le communiqué de presse.

« Le lancement de ce nouvel essai clinique exploitant la puissance de la thérapie par cellules souches apporte un nouvel espoir aux enfants atteints de Duchenne alors que nous continuons à nous efforcer de guérir cette maladie dévastatrice », a déclaré Smith, auteur de la Stem Cell Therapeutic and Research Act de 2005 qui a créé , pour la toute première fois, un programme national de cellules souches du sang de cordon ombilical.

Lors de la réunion de mercredi, Smith et Raffone ont également discuté des prochaines étapes pour obtenir davantage de financement pour l'étude, y compris des réunions avec les agences fédérales appropriées telles que les National Institutes of Health, ainsi que la poursuite du financement par le biais du processus de crédits du Congrès.

La dystrophie musculaire de Duchenne - qui n'a actuellement aucun remède - entraîne une perte de la fonction musculaire et de l'indépendance avec un taux de mortalité de 100% survenant généralement à la fin de l'adolescence ou au début de la vingtaine, a déclaré le bureau de Smith.

Raffone a participé à toutes sortes d'efforts de collecte de fonds difficiles - comme marcher jusqu'à Washington et boxer à Atlantic City et courir des marathons. Il a terminé certaines des courses les plus difficiles de la planète, allant d'une course de sept jours et de 171 milles à travers le désert à une randonnée de 12 jours à travers la Nouvelle-Zélande et l'Australie. Il est le propriétaire de six records du monde dans son groupe d'âge, tous pour soutenir la collecte de fonds pour trouver un moyen de combattre Duchenne, disent des articles de presse à son sujet.

La loi sur la thérapie et la recherche sur les cellules souches de Smith a établi le programme national de cellules souches du sang de cordon ombilical - connu sous le nom d'inventaire national des cellules souches du sang de cordon - conçu pour mieux collecter, dériver, typer et congeler les unités de sang de cordon pour la recherche et la transplantation chez les patients afin d'atténuer et même guérir une maladie grave, a déclaré le bureau de Smith.

Smith, qui a travaillé avec la famille Raffone pendant des années pour sensibiliser et augmenter le financement fédéral des traitements de Duchenne, a déclaré que l'essai tant attendu sur les cellules souches "marque un grand pas en avant vers des soins potentiellement vitaux pour les patients alors que les scientifiques continuent d'étudier et mieux comprendre les effets régénérateurs des thérapies cellulaires du sang de cordon."